Новое клиническое испытание предлагает потенциальный прорыв в лечении болезни Хантингтона — разрушительного генетического заболевания, уничтожающего клетки мозга. UC Irvine Health запустил первое в мире испытание на человеке с использованием нейральных стволовых клеток, полученных из эмбриональных стволовых клеток, для лечения этого смертельного заболевания. Испытание фазы 1b/2a, известное как hNSC-01, предполагает хирургическую имплантацию этих специализированных клеток глубоко в стриатум мозга с использованием МРТ-навигации в реальном времени.
Исследование
Испытание под руководством доктора Рави Раджмохана и доктора Лесли Томпсон финансируется за счет гранта в размере 12 миллионов долларов от Калифорнийского института регенеративной медицины (CIRM). Процедура включает шестичасовую операцию в МРТ-кабинете для обеспечения точной доставки клеток. Первый пациент, пролеченный в мае 2026 года, не имел серьезных нежелательных явлений. Второй пациент запланирован на июль. В исследовании примут участие 21 участник в возрасте 18–65 лет с ранней стадией болезни Хантингтона, разделенный на фазу эскалации дозы (12 пациентов) и расширенную когорту (9 пациентов). Доклинические модели на животных показали, что стволовые клетки hNSC-01 защищают уязвимые нейроны, заменяют потерянные клетки, секретируют нейротрофический фактор мозга (BDNF) и очищают токсичные белковые агрегаты.
Почему это важно
Для миллионов людей, находящихся в группе риска по болезни Хантингтона, это испытание представляет собой критический шаг к методам лечения, которые могут замедлить или остановить прогрессирование. В настоящее время не существует одобренных методов терапии, способных обратить вспять нейродегенерацию, которая обычно начинается в возрасте от 35 до 50 лет и ухудшается в течение 10–20 лет. В случае успеха этот подход может защитить и восстановить мозговые цепи, давая надежду на сохранение двигательного контроля, когнитивных функций и эмоциональной стабильности.
Что вы можете сделать
Хотя эта терапия находится на ранних стадиях, вы можете поддержать здоровье мозга с помощью выбора образа жизни — физических упражнений, сбалансированного питания и когнитивной стимуляции. Понимание вашего когнитивного базового уровня с помощью таких инструментов, как тесты IQ, также может помочь отслеживать изменения. Будьте в курсе клинических испытаний, если вы или ваши близкие страдаете нейродегенеративными заболеваниями.
Источник: Neuroscience News
Интересуетесь своим мозгом? Пройдите наш бесплатный адаптивный IQ-тест или попробуйте 306 уровней тренировки мозга.
