Нове клінічне випробування відкриває потенційний прорив у лікуванні хвороби Гентінгтона — руйнівного генетичного розладу, що знищує клітини мозку. UC Irvine Health розпочала перше у світі випробування на людях, використовуючи нейральні стовбурові клітини, отримані з ембріональних стовбурових клітин, для лікування цього смертельного захворювання. Випробування фази 1b/2a, відоме як hNSC-01, передбачає хірургічну імплантацію цих спеціалізованих клітин глибоко в смугасте тіло мозку з використанням МРТ в реальному часі.
Дослідження
Дослідження під керівництвом докторів Раві Раджмохана та Леслі Томпсон фінансується грантом у розмірі 12 мільйонів доларів від Каліфорнійського інституту регенеративної медицини (CIRM). Процедура включає шестигодинну операцію в кабінеті МРТ, щоб забезпечити точне введення клітин. Перший пацієнт, який отримав лікування у травні 2026 року, не мав серйозних побічних ефектів. Другого пацієнта планується лікувати у липні. У дослідженні візьмуть участь 21 учасник віком 18–65 років з ранньою стадією хвороби Гентінгтона, які будуть поділені на фазу ескалації дози (12 пацієнтів) та когорту розширення (9 пацієнтів). Доклінічні моделі на тваринах показали, що стовбурові клітини hNSC-01 захищають вразливі нейрони, замінюють загиблі клітини, виділяють нейротрофічний фактор мозку (BDNF) та очищають токсичні білкові агрегати.
Чому це важливо
Для мільйонів людей, які мають ризик розвитку хвороби Гентінгтона, це випробування є критичним кроком до лікування, яке може сповільнити або зупинити прогресування. На сьогодні немає схвалених терапій, які могли б зворотно відновити нейродегенерацію, яка зазвичай починається у віці 35–50 років і погіршується протягом 10–20 років. У разі успіху цей підхід може захистити та відновити мозкові ланцюги, даючи надію на збереження моторного контролю, когнітивних функцій та емоційної стабільності.
Що ви можете зробити
Хоча ця терапія перебуває на ранній стадії, ви можете підтримати здоров'я мозку за допомогою способу життя — фізичних вправ, збалансованого харчування та когнітивної стимуляції. Розуміння свого когнітивного базового рівня за допомогою таких інструментів, як тести IQ, також може допомогти відстежувати зміни з часом. Залишайтеся в курсі клінічних випробувань, якщо ви або ваша близька людина страждаєте на нейродегенеративні захворювання.
Джерело: Neuroscience News
Цікавитесь власним мозком? Пройдіть наш безкоштовний адаптивний тест IQ або спробуйте 306 рівнів тренування мозку.
