Экспериментальный препарат под названием диранерсен снизил количество тау-клубков в спинномозговой жидкости людей с ранней стадией болезни Альцгеймера на 50–65% и умеренно замедлил их когнитивное снижение по сравнению с плацебо.
Исследование
Диранерсен — это антисмысловой олигонуклеотид, синтетическая цепь ДНК, предназначенная для подавления экспрессии определённого гена. Он нацелен на ген MAPT, который производит тау — белок, образующий damaging клубки внутри нервных клеток при болезни Альцгеймера. Препарат разрабатывается компанией Biogen и вводился пациентам непосредственно в спинной мозг.
Невролог Кэтрин Муммери из Центра исследований деменции Университетского колледжа Лондона представила результаты II фазы 14 июля на Международной конференции Ассоциации Альцгеймера в Лондоне. В испытании, начавшемся в октябре 2017 года, приняли участие 416 человек с лёгкими когнитивными нарушениями или ранней стадией болезни Альцгеймера. Участники были разделены на четыре группы: доза 60 мг каждые 24 недели, доза 115 мг каждые 12 недель, доза 115 мг каждые 24 недели и плацебо. Испытание длилось 76 недель.
Когнитивное тестирование оценивало память, решение проблем и ориентацию во времени и пространстве. Данные содержали сюрприз: все группы вмешательства снижались медленнее, чем плацебо, но группа с низкой дозой показала самое медленное снижение — баллы упали на 26% меньше, чем в группе плацебо, тогда как в группе с самой высокой дозой снижение было лишь на 9% меньше — несмотря на достижение наибольшего снижения тау.
«Это извечный вопрос: являются ли эти различия клинически значимыми?» — сказал Роб Ховард, психиатр из Университетского колледжа Лондона, не участвовавший в исследовании. Когнитивные изменения были, по его словам, «довольно крошечными». Несоответствие между снижением тау и когнитивной пользой может объясняться небольшим размером испытания или малыми размерами эффекта препарата. Biogen планирует перевести диранерсен в III фазу испытаний на большей группе.
Почему это важно
Болезнь Альцгеймера затрагивает более семи миллионов человек в возрасте 65 лет и старше в Соединённых Штатах. Одобренные препараты леканемаб и донанемаб нацелены на амилоидные бляшки, а не на тау. Если диранерсен успешно пройдёт III фазу и получит одобрение FDA, он станет первым препаратом, нацеленным на тау, который изменит память при болезни Альцгеймера.
Для всех, кто интересуется здоровьем мозга, это исследование подчёркивает нечто важное: когнитивное снижение — это не единый процесс. Тау-клубки — лишь один элемент сложной головоломки, которая также включает амилоид, воспаление, сосудистое здоровье и генетику. Препарат, который очищает тау, но не улучшает пропорционально когнитивные функции, напоминает нам, что измерение биомаркера — не то же самое, что измерение того, насколько хорошо человек думает и запоминает, и что такие факторы образа жизни, как сон, физические упражнения и когнитивная активность, остаются ценными, научно обоснованными рычагами для здоровья мозга в любом возрасте.
Что вы можете сделать
- Поддерживайте активность мозга с помощью сложных, разнообразных задач — новизна и трудность стимулируют нейропластичность.
- Уделяйте приоритет сну: глубокий сон помогает очищать мозг от метаболических отходов, включая тау и амилоид.
- Оставайтесь физически активными — регулярные аэробные упражнения связаны с лучшими когнитивными результатами у стареющих взрослых.
- Если вы или ваш близкий заметили изменения памяти, поговорите с врачом как можно раньше; вмешательства наиболее эффективны на ранних стадиях.
Источник: Science News
Любопытно узнать о своём мозге? Пройдите наш бесплатный адаптивный тест IQ или попробуйте 306 уровней тренировки мозга.