Un nouvel essai clinique offre une avancée potentielle pour la maladie de Huntington, une maladie génétique dévastatrice qui détruit les cellules cérébrales. UC Irvine Health a lancé le premier essai humain mondial utilisant des cellules souches neurales dérivées de cellules souches embryonnaires pour traiter cette maladie mortelle. L'essai de phase 1b/2a, connu sous le nom de hNSC-01, implante chirurgicalement ces cellules spécialisées profondément dans le striatum du cerveau à l'aide d'un guidage IRM en temps réel.
La recherche
L'essai, dirigé par le Dr Ravi Rajmohan et la Dre Leslie Thompson, est financé par une subvention de 12 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM). La procédure implique une chirurgie de six heures dans une salle d'IRM pour garantir une livraison précise des cellules. Le premier patient, traité en mai 2026, n'a connu aucun événement indésirable grave. Un deuxième patient est prévu pour juillet. L'étude recrutera 21 participants âgés de 18 à 65 ans atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce, répartis en une phase d'escalade de dose (12 patients) et une cohorte d'expansion (9 patients). Des modèles animaux précliniques ont montré que les cellules souches hNSC-01 protègent les neurones vulnérables, remplacent les cellules perdues, sécrètent le facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF) et éliminent les agrégats de protéines toxiques.
Pourquoi c'est important
Pour les millions de personnes à risque de la maladie de Huntington, cet essai représente une étape cruciale vers des traitements qui pourraient ralentir ou arrêter la progression. Actuellement, aucun traitement approuvé ne peut inverser la neurodégénérescence, qui commence généralement entre 35 et 50 ans et s'aggrave sur 10 à 20 ans. En cas de succès, cette approche pourrait protéger et réparer les circuits cérébraux, offrant un espoir de préserver le contrôle moteur, les capacités cognitives et la stabilité émotionnelle.
Ce que vous pouvez faire
Bien que cette thérapie en soit à ses débuts, vous pouvez soutenir la santé cérébrale par des choix de vie — exercice, alimentation équilibrée et stimulation cognitive. Connaître votre base cognitive avec des outils comme les tests de QI peut également aider à suivre les changements au fil du temps. Restez informé des essais cliniques si vous ou un proche êtes touché par des maladies neurodégénératives.
Source : Neuroscience News
Curieux de connaître votre propre cerveau ? Passez notre test de QI adaptatif gratuit ou essayez 306 niveaux d'entraînement cérébral.
