Un nuevo ensayo clínico ofrece un posible avance para la enfermedad de Huntington, un trastorno genético devastador que destruye las células cerebrales. UC Irvine Health ha lanzado el primer ensayo en humanos del mundo que utiliza células madre neurales derivadas de células madre embrionarias para tratar esta enfermedad mortal. El ensayo de fase 1b/2a, conocido como hNSC-01, implanta quirúrgicamente estas células especializadas en lo profundo del estriado cerebral mediante guía por resonancia magnética en tiempo real.
La investigación
El ensayo, dirigido por el Dr. Ravi Rajmohan y la Dra. Leslie Thompson, está financiado con una subvención de $12 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM). El procedimiento implica una cirugía de seis horas dentro de una sala de resonancia magnética para garantizar una colocación precisa de las células. El primer paciente, tratado en mayo de 2026, no experimentó eventos adversos graves. Un segundo paciente está programado para julio. El estudio incluirá a 21 participantes de 18 a 65 años con enfermedad de Huntington en etapa temprana, divididos en una fase de escalada de dosis (12 pacientes) y una cohorte de expansión (9 pacientes). Los modelos animales preclínicos mostraron que las células madre hNSC-01 protegen las neuronas vulnerables, reemplazan las células perdidas, secretan factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) y eliminan agregados de proteínas tóxicas.
Por qué es importante
Para los millones de personas en riesgo de padecer la enfermedad de Huntington, este ensayo representa un paso crucial hacia tratamientos que podrían retrasar o detener la progresión. Actualmente, no existen terapias aprobadas que puedan revertir la neurodegeneración, que generalmente comienza entre los 35 y 50 años y empeora durante 10 a 20 años. Si tiene éxito, este enfoque podría proteger y reparar los circuitos cerebrales, ofreciendo esperanza para preservar el control motor, la cognición y la estabilidad emocional.
Qué puedes hacer
Si bien esta terapia se encuentra en etapas tempranas, puedes apoyar la salud cerebral mediante elecciones de estilo de vida: ejercicio, una dieta equilibrada y estimulación cognitiva. Comprender tu línea de base cognitiva con herramientas como pruebas de CI también puede ayudar a rastrear los cambios con el tiempo. Mantente informado sobre ensayos clínicos si tú o un ser querido está afectado por enfermedades neurodegenerativas.
Fuente: Neuroscience News
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