Eine neue klinische Studie bietet einen potenziellen Durchbruch für Chorea Huntington, eine verheerende genetische Erkrankung, die Gehirnzellen zerstört. UC Irvine Health hat die weltweit erste Studie am Menschen gestartet, die aus embryonalen Stammzellen gewonnene neurale Stammzellen zur Behandlung dieser tödlichen Krankheit einsetzt. Die Phase-1b/2a-Studie mit dem Namen hNSC-01 implantiert diese spezialisierten Zellen mithilfe von Echtzeit-MRT-Führung chirurgisch tief in das Striatum des Gehirns.
Die Forschung
Die Studie unter der Leitung von Dr. Ravi Rajmohan und Dr. Leslie Thompson wird durch ein Stipendium in Höhe von 12 Millionen US-Dollar vom California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) finanziert. Der Eingriff umfasst eine sechsstündige Operation in einem MRT-Raum, um eine präzise Zellabgabe zu gewährleisten. Der erste Patient, der im Mai 2026 behandelt wurde, hatte keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse. Ein zweiter Patient ist für Juli geplant. Die Studie wird 21 Teilnehmer im Alter von 18 bis 65 Jahren mit früher Chorea Huntington aufnehmen, aufgeteilt in eine Dosissteigerungsphase (12 Patienten) und eine Expansionskohorte (9 Patienten). Präklinische Tiermodelle zeigten, dass hNSC-01-Stammzellen empfindliche Neuronen schützen, verlorene Zellen ersetzen, den vom Gehirn abgeleiteten neurotrophen Faktor (BDNF) absondern und toxische Proteinaggregate beseitigen.
Warum es wichtig ist
Für die Millionen von Menschen, die von Chorea Huntington bedroht sind, stellt diese Studie einen entscheidenden Schritt in Richtung Behandlungen dar, die das Fortschreiten verlangsamen oder stoppen könnten. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die die Neurodegeneration rückgängig machen können, die typischerweise zwischen 35 und 50 Jahren beginnt und sich über 10–20 Jahre verschlimmert. Bei Erfolg könnte dieser Ansatz Gehirnschaltkreise schützen und reparieren und Hoffnung auf den Erhalt der motorischen Kontrolle, der kognitiven Fähigkeiten und der emotionalen Stabilität geben.
Was Sie tun können
Während sich diese Therapie noch in einem frühen Stadium befindet, können Sie die Gehirngesundheit durch Lebensstilentscheidungen unterstützen – Bewegung, eine ausgewogene Ernährung und kognitive Stimulation. Das Verständnis Ihrer kognitiven Grundlinie mit Hilfsmitteln wie IQ-Tests kann auch helfen, Veränderungen im Laufe der Zeit zu verfolgen. Bleiben Sie über klinische Studien informiert, wenn Sie oder ein Angehöriger von neurodegenerativen Erkrankungen betroffen sind.
Quelle: Neuroscience News
Neugierig auf Ihr eigenes Gehirn? Machen Sie unseren kostenlosen adaptiven IQ-Test oder probieren Sie 306 Gehirntrainings-Level aus.
