Експериментальний препарат під назвою диранерсен зменшив клубки тау-білка у спинномозковій рідині людей з ранньою стадією хвороби Альцгеймера на 50–65 відсотків і помірно сповільнив їхнє когнітивне зниження порівняно з плацебо.
Дослідження
Диранерсен — це антисмисловий олігонуклеотид, синтетичний ланцюг ДНК, призначений для вимкнення конкретного гена. Він націлений на ген MAPT, який виробляє тау — білок, що утворює пошкоджувальні клубки всередині нервових клітин при хворобі Альцгеймера. Препарат розробляє компанія Biogen, і його вводили безпосередньо в спинний мозок пацієнтів.
Неврологиня Кетрін Маммері з Центру досліджень деменції Університетського коледжу Лондона представила результати фази II 14 липня на Міжнародній конференції Асоціації Альцгеймера в Лондоні. Дослідження, яке розпочалося в жовтні 2017 року, охопило 416 учасників з легкими когнітивними порушеннями або ранньою стадією хвороби Альцгеймера. Учасників розподілили на чотири групи: доза 60 мг кожні 24 тижні, доза 115 мг кожні 12 тижнів, доза 115 мг кожні 24 тижні та плацебо. Дослідження тривало 76 тижнів.
Когнітивне тестування вимірювало пам'ять, вирішення проблем та орієнтацію в часі й просторі. Дані містили несподіванку: усі групи втручання знижувалися повільніше за плацебо, але група з низькою дозою показала найповільніше зниження — оцінки падали на 26 відсотків менше, ніж у плацебо, тоді як група з найвищою дозою — лише на 9 відсотків менше, попри найбільше зниження тау-білка.
«Це вічне питання: чи є ці відмінності клінічно значущими?» — сказав Роб Говард, психіатр з Університетського коледжу Лондона, який не брав участі в дослідженні. Когнітивні зміни були, за його словами, «досить крихітними». Невідповідність між зниженням тау та когнітивною користю може бути наслідком невеликого розміру дослідження або малих розмірів ефекту препарату. Biogen планує перевести диранерсен у фазу III на більшій групі.
Чому це важливо
Хвороба Альцгеймера вражає понад сім мільйонів людей віком 65 років і старше в США. Схвалені препарати леканемаб і донанемаб націлені на амілоїдні бляшки, а не на тау. Якщо диранерсен досягне успіху у фазі III та отримає схвалення FDA, він стане першим препаратом, що націлений на тау і змінює пам'ять при хворобі Альцгеймера.
Для всіх, хто цікавиться здоров'ям мозку, це дослідження підкреслює дещо важливе: когнітивне зниження — це не один процес. Клубки тау — це лише частина складної головоломки, яка також включає амілоїд, запалення, судинне здоров'я та генетику. Препарат, який очищає тау без пропорційного покращення когнітивних функцій, нагадує нам, що вимірювання біомаркера — це не те саме, що вимірювання того, наскільки добре людина думає та пам'ятає, і що фактори способу життя, як-от сон, фізичні вправи та когнітивна активність, залишаються цінними, підкріпленими доказами важелями для здоров'я мозку в будь-якому віці.
Що ви можете зробити
- Підтримуйте мозок активним за допомогою складних, різноманітних завдань — новизна та складність стимулюють нейропластичність.
- Пріоритезуйте сон: глибокий сон допомагає очищати мозок від метаболічних відходів, включно з тау та амілоїдом.
- Залишайтеся фізично активними — регулярні аеробні вправи пов'язані з кращими когнітивними результатами у старших дорослих.
- Якщо ви або близька вам людина помічаєте зміни пам'яті, поговоріть з лікарем якомога раніше; втручання працюють найкраще на ранніх стадіях.
Джерело: Science News
Цікаво дізнатися про свій мозок? Пройдіть наш безкоштовний адаптивний тест IQ або спробуйте 306 рівнів тренування мозку.