Um novo ensaio clínico oferece um avanço potencial para a doença de Huntington, um distúrbio genético devastador que destrói células cerebrais. A UC Irvine Health lançou o primeiro teste em humanos do mundo usando células-tronco neurais derivadas de células-tronco embrionárias para tratar essa condição fatal. O ensaio de Fase 1b/2a, conhecido como hNSC-01, implanta cirurgicamente essas células especializadas profundamente no estriado cerebral usando orientação por RM em tempo real.
A Pesquisa
O ensaio, liderado pelos Drs. Ravi Rajmohan e Leslie Thompson, é financiado por uma concessão de US$ 12 milhões do Instituto da Califórnia para Medicina Regenerativa (CIRM). O procedimento envolve uma cirurgia de seis horas dentro de uma suíte de RM para garantir a entrega precisa das células. O primeiro paciente, tratado em maio de 2026, não apresentou eventos adversos graves. Um segundo paciente está agendado para julho. O estudo inscreverá 21 participantes de 18 a 65 anos com doença de Huntington em estágio inicial, divididos em uma fase de escalonamento de dose (12 pacientes) e uma coorte de expansão (9 pacientes). Modelos animais pré-clínicos mostraram que as células-tronco hNSC-01 protegem neurônios vulneráveis, substituem células perdidas, secretam fator neurotrófico derivado do cérebro (BDNF) e eliminam agregados de proteínas tóxicas.
Por Que Isso Importa
Para os milhões em risco de doença de Huntington, este ensaio representa um passo crítico em direção a tratamentos que possam retardar ou interromper a progressão. Atualmente, não existem terapias aprovadas que possam reverter a neurodegeneração, que geralmente começa entre os 35 e 50 anos e piora ao longo de 10 a 20 anos. Se for bem-sucedida, essa abordagem pode proteger e reparar circuitos cerebrais, oferecendo esperança para preservar o controle motor, a cognição e a estabilidade emocional.
O Que Você Pode Fazer
Embora esta terapia esteja em estágios iniciais, você pode apoiar a saúde do cérebro por meio de escolhas de estilo de vida — exercícios, dieta equilibrada e estimulação cognitiva. Entender sua linha de base cognitiva com ferramentas como testes de QI também pode ajudar a acompanhar as mudanças ao longo do tempo. Mantenha-se informado sobre ensaios clínicos se você ou um ente querido for afetado por condições neurodegenerativas.
Fonte: Neuroscience News
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